Gruppo ricerca distrofia muscolare Duchenne(UNWEB) Perugia.  Il gruppo di ricerca MyoLab coordinato dal Prof. Guglielmo Sorci, in collaborazione con i gruppi di ricerca del Prof. Riccardo Calafiore e del Prof. Giovanni Luca, tutti del Dipartimento di Medicina e Chirurgia dell'Università degli Studi di Perugia diretto dal Prof. Vincenzo Nicola Talesa, ha ricevuto un importante finanziamento da parte dell'associazione olandese Duchenne Parent Project (https://duchenne.nl/onderzoeksprojecten) per un progetto che si prefigge di approfondire alcuni aspetti di un protocollo terapeutico per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) al fine di agevolarne il passaggio all'uomo.

Il progetto "Accelerare l'uso di cellule di Sertoli microincapsulate per il trattamento dei pazienti con DMD" durerà due anni ed è finanziato con 95.000 euro.

Il trattamento terapeutico, da tempo proposto e studiato dai tre gruppi di ricerca, sfrutta le proprietà delle cellule di Sertoli, un tipo cellulare presente nel testicolo e dotato di peculiari proprietà trofiche e antiinfiammatorie, ed è frutto dell'unione delle specifiche expertise dei ricercatori proponenti. Il Prof. Calafiore è ricercatore leader nella procedura di incapsulamento cellulare a fini terapeutici, soprattutto nel campo del diabete; il Prof. Luca vanta esperienza pluriennale nella manipolazione di cellule di Sertoli in diversi modelli sperimentali di patologie; il Prof. Sorci è da tempo impegnato nello studio del muscolo scheletrico sia dal punto di vista della rigenerazione muscolare che delle patologie che lo colpiscono.

I risultati del lavoro congiunto dei tre gruppi di ricerca dell'Ateneo perugino hanno mostrato che un singolo inoculo intraperitoneo di cellule di Sertoli microincapsulate in un modello animale di distrofia muscolare si traduce in un miglioramento del quadro infiammatorio e della performance muscolari, aprendo una nuova frontiera nel trattamento della DMD per la quale gli anti-infiammatori steroidei rappresentano ancora il trattamento standard, nonostante l'intensa e pluriennale ricerca su terapie cellulari e geniche.

All'ottenimento del finanziamento ha contribuito la recente positiva valutazione da parte di un panel di esperti internazionali che ha riconosciuto la validità dell'approccio terapeutico e ha invitato ad eseguire la sperimentazione necessaria per permettere l'avvio di trial clinici per una sua applicazione nel paziente distrofico.

Alla realizzazione del progetto partecipa anche la Prof.ssa Annamaria De Luca dell'Università di Bari, clinica ed esperta della funzionalità muscolare.


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